BUENOS AIRES, ARGENTINE — Lorsque Cecilia Capitani a reçu un diagnostic de sclérose en plaques en 2004, elle travaillait comme journaliste à Buenos Aires et prévoyait fonder une famille avec son mari depuis cinq ans. À l’époque, le seul traitement disponible pour elle était une combinaison d’injections quotidiennes douloureuses d’immunosuppresseurs et de corticoïdes, ce qui laissait son corps si douloureux qu’elle devait commencer à prendre 20 comprimés par jour, dont plusieurs analgésiques et médicaments protecteurs de l’estomac, pour contrer les effets secondaires. « Un moment est venu où ses bras lui faisaient mal, ses jambes, tout », se souvient Marcelo Mora, le mari de Capitani. « Je ne pouvais pas la serrer dans mes bras et je ne pouvais pas la toucher parce que tout me faisait mal. »
Comme les effets secondaires devenaient insupportables, Capitani a décidé de suspendre son traitement. Pendant près de 10 ans, elle a tenu ses symptômes à distance, grâce à un mélange de traitements homéopathiques et de changements dans ses habitudes quotidiennes, mais en 2017, elle a commencé à ressentir des tremblements involontaires, signe que sa maladie progressait.
Son médecin lui a dit qu’il existait maintenant des médicaments plus modernes qui pouvaient traiter la maladie sans affecter sa qualité de vie. Il lui a prescrit du natalizumab, un médicament qui pourrait empêcher la maladie de se développer davantage en prévenant la perte de mobilité et les rechutes. Capitani a immédiatement pensé au coût de la nouvelle thérapie.
« Est-ce abordable ? » se demanda-t-elle.
Capitani avait de bonnes raisons de s’inquiéter. Les médicaments utilisés pour traiter les maladies rares ont tendance à avoir des coûts exorbitants et l’accès à la couverture est truffé d’obstacles bureaucratiques. La dose mensuelle de natalizumab, le médicament le plus couramment prescrit pour arrêter les effets de la sclérose en plaques, par exemple, a un prix publié d’environ 2 millions de pesos argentins (7 815 dollars des États-Unis).
Mora a passé des semaines à remplir des documents pour que le fournisseur de soins de santé privé de sa femme couvre le coût de son traitement avant que leur demande ne soit finalement approuvée. « Nous ne pourrions jamais payer nous-mêmes », dit-il.
En Argentine, la législation garantit un traitement médical à tous les patients qui, comme Capitani, vivent avec une maladie affectant 1 personne sur 2 000 ou moins. Une fois que le médicament est prescrit par un médecin, les patients peuvent y accéder gratuitement, soit par l’intermédiaire de leurs fournisseurs de soins de santé privés, soit par le système de soins de santé public. Un régime similaire est également disponible pour les personnes atteintes de maladies chroniques plus courantes, telles que les maladies cardiaques. Mais alors que les fournisseurs ne paient que jusqu’à 70% des coûts d’ordonnance pour les médicaments utilisés pour les maladies chroniques courantes – laissant aux patients le soin de payer le reste de la facture – ils sont censés couvrir la totalité du coût des médicaments coûteux pour les maladies rares.
Comme les prestataires exploitent souvent les failles pour refuser ou retarder ces traitements coûteux, les patients peuvent intenter une action en justice pour obtenir leurs ordonnances. Ils ont de grandes chances de gagner. Entre 2017 et 2020, les patients ont gagné 90 % des poursuites contre les fournisseurs qui refusaient la couverture.
Ces dernières années, face à la pression croissante des organisations de patients, le gouvernement argentin a également approuvé une série de mesures visant à étendre la couverture publique des thérapies coûteuses. En 2019, le gouvernement a créé la Commission nationale pour les patients atteints d’amyotrophie spinale, qui facilite l’accès des patients à des médicaments coûteux. Le nombre de traitements délivrés par la commission est passé de 59 en 2021 à 99 en 2022. Le plan du gouvernement visant à étendre la couverture, combiné à une action judiciaire, a permis à un nombre record de personnes d’accéder à un traitement pour la SMA.
Grâce aux avancées scientifiques et médicales, il existe de plus en plus de traitements spécifiques capables d’arrêter, de mettre en pause ou d’inverser les maladies, par rapport aux traitements précédents qui ne faisaient que soulager les symptômes, explique Gisela Streitenberger, cardiologue et généticienne qui travaille sur les maladies rares. Mais alors que de plus en plus de thérapies sont approuvées pour traiter les 3,6 millions de personnes vivant actuellement avec une maladie rare en Argentine, les experts, les responsables et les associations de patients s’inquiètent de la viabilité du système de santé du pays.
Les dépenses publiques en médicaments coûteux sont passées d’environ 204 millions de pesos (805 430 dollars) en 2018 à environ 4,5 milliards de pesos (17,7 millions de dollars) en 2022.
« Le système est à risque », déclare Gustavo Marin, professeur de pharmacologie à l’Universidad Nacional de La Plata, l’une des meilleures universités publiques d’Argentine. « Nous devons déterminer ce qu’un système de santé doit garantir à tout le monde. »
Le système de santé public argentin couvre également les coûts de thérapie pour ceux qui n’ont pas d’assurance et, dans certains cas, lorsque les prestataires de soins de santé privés n’ont pas les moyens d’acheter des médicaments coûteux, le ministère de la Santé doit intervenir pour couvrir les coûts.
« Des médicaments qui coûtent 1 ou 2 millions de dollars en échec et mat dans les pays en développement comme le nôtre et qui rendent difficile l’incorporation de ces types de médicaments », explique Maximiliano Nitto, avocat qui dirige le département de la santé, de l’action sociale, de l’éducation et de la culture du Défenseur du peuple de la nation, une organisation indépendante visant à protéger les droits de l’homme en Argentine.
Il existe actuellement 4 270 thérapies génétiques visant à traiter des maladies génétiques rares – qui représentent près de 80% de toutes les maladies rares – dans les dernières étapes de leurs essais respectifs. Leur présence sur le marché est imminente, explique Florencia Braga Menéndez, directrice de projet de l’Alliance argentine des patients, une association civile qui soutient les personnes atteintes de maladies rares, chroniques ou difficiles à diagnostiquer, mais avec un coût estimé à 1 million de dollars par traitement, l’Argentine ne pourra pas se les permettre. Braga, qui a un fils atteint de Stargardt, une maladie ophtalmologique qui touche 1 personne sur 8 000 à 10 000, suit avec impatience l’approbation de nouveaux médicaments.
« Ces thérapies génétiques corrigent des maladies qui étaient autrefois des malédictions incontournables », dit-elle. « Nous avons besoin de médicaments, mais je veux m’assurer qu’il y en a assez pour tout le monde. »
Braga estime que, pour que tout le monde puisse accéder à ces thérapies, le gouvernement devrait tenir un registre des patients qui en ont besoin, afin que l’Argentine puisse planifier des achats conjoints au niveau national, ainsi qu’avec d’autres pays d’Amérique latine, et négocier de meilleurs prix avec les sociétés pharmaceutiques.
Natalia Messina, directrice des médicaments spéciaux et coûteux au ministère de la Santé – l’agence chargée de définir les critères de couverture des médicaments coûteux – dit qu’ils y travaillent déjà. En 2018, le ministère a créé le Registre des patients atteints de maladies rares et a annoncé en janvier un accord avec Novartis, une société pharmaceutique, pour réduire le prix d’une thérapie génétique pour la SMA.
Grâce à ces négociations, dit Messina, le gouvernement a pu abaisser le prix de 2 millions de dollars à 1,3 million de dollars par traitement et le payer dans le cadre d’un système de partage des risques entre l’entreprise et le système de santé public dans lequel l’État ne paie que si le médicament profite aux patients comme prévu.
Marin estime que, bien qu’un tel système puisse être utile, le manque de transparence des sociétés pharmaceutiques sur les coûts réels de ces traitements pourrait entraver les négociations. « C’est vraiment très difficile de prendre ce genre de risque partagé quand je ne sais pas quel est le prix réel », dit Marin.
Messina admet que l’adoption de nouveaux médicaments coûteux générera un scénario compliqué. Elle dit qu’il existe plusieurs projets de loi proposant la création de fonds pour financer des traitements coûteux, mais pendant que le Congrès examine les projets de loi, il doit continuer à travailler sur cette question, qui pour beaucoup est une question de vie ou de mort.
Dans le cas de Capitani, le médicament a fonctionné; Elle n’a pas eu de poussée depuis six ans et n’a pas perdu sa mobilité. Mais le fantôme de la maladie et ce qui pourrait arriver si son fournisseur de soins de santé décidait de cesser de payer pour le traitement plane toujours. « Si je deviens soudainement paralysée, dit-elle, je mourrai. »